Минздрав намерен сократить планируемые закупки лекарства от гемофилии. Как быть нуждающимся в препарате?

Речь идет о препарате эмицизумаб швейцарской компании Roche — его получат 195 человек, хотя пациентов, которым он нужен, более 500. Оставшиеся могут надеяться только на региональный бюджет

Гемофилия — наследственная болезнь, при которой кровь не может свертываться. Она поражает только мужчин, хотя женщины могут быть генетическими переносчиками. Самый известный пример в истории — генеалогическое древо английской королевы Виктории, в том числе сын российского царя Николая II. Однако гемофилией страдают не только аристократы.

В России официально насчитывается более шести тысяч пациентов, из них сотни — с тяжелой формой, когда обычное лечение — введение фактора свертываемости — не подходит. Такое может возникнуть уже после двух месяцев терапии. Этим пациентам поможет альтернативный препарат эмицизумаб. Его выпускает швейцарская Roche под брендом «Гемлибра».

В прошлом году Минздрав включил препарат на 2021 год в программу «12 высокозатратных нозологий», или ВЗН, — когда государство закупает дорогие препараты для граждан. Врачи стали включать его в схему лечения. Но сейчас по регионам ведомство разослало письмо, где сказано, что препарат будет доступен не всем пациентам, а только с тяжелой формой.

Но проблема в том, что факторы свертываемости, которыми лечат остальных, вводят внутривенно. Всю жизнь — через день или каждый день. И урезание бюджета для кого-то может стать критическим, говорит сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.

Юрий Жулев сопредседатель Всероссийского союза пациентов «Это полный шок. Я не представляю, как они из тяжелых пациентов будут выбирать, кто достоин терапии, а кто нет. Сейчас я разговаривал с пациентом в Ярославской области, у него просто нет вен. Ему уже два раза ставили порт. Порт — это специальная система венозного доступа, благодаря которой можно достаточно просто ввести препарат внутривенно. Но у него уже два раза было инфицирование. Инъекция может занимать у него час и более, прежде чем у него найдут вену на ногах, еще где-то».

У Александра из Санкт-Петербурга сыну, больному гемофилией, нет еще и года. У маленьких детей четкая картина вен не прослеживается, и введение внутривенного препарата — настоящая проблема, говорит Александр.

«Почему это важно для маленьких детей, потому что к году, к девяти месяцам они начинают активный образ жизни: ползают, пытаются вставать на ножки. Идет нагрузка на суставы, а самое страшное в этом диагнозе, вопреки каким-то стереотипам, что если сустав начнет кровоточить под этой нагрузкой, то это может в будущем развиться в гемартроз. Я думаю, что урезать статьи расхода бюджета можно за счет иных каких-то моментов, нежели лишения детей права на существование как обычного человека. Чтобы родители не бежали, как сейчас, с любым синяком, царапиной, это сразу начинается паника у родителей — собираем вещи, сумки и госпитализируемся. Это огромный стресс».

Преимущество эмицизумаба еще и в том, что препарат вводится подкожно раз в две недели или даже в месяц. То есть и ребенок, и взрослый может жить полноценной жизнью. Основной принцип программы ВНЗ — включение новых препаратов не должно приводить к увеличению нагрузки на бюджет. Понимая это, Roche снизила цену с 6,6 тысячи рублей за один миллиграмм до 1,6 тысячи, чтобы обеспечить эмицизумабом всех, кто в нем нуждается, говорит руководитель отдела по работе с органами государственной власти и доступу препаратов на рынок фирмы Roche Дмитрий Козлов.

Дмитрий Козлов руководитель отдела по работе с органами государственной власти и доступу препаратов на рынок фирмы Roche «Когда шло обсуждение включения нашего лекарственного препарата в программу высокозатратных нозологий, мы пошли на снижение цены. По нынешнему курсу где-то на 70% ниже, чем во всем мире. Мы посчитали, что если всех пациентов, которые на текущей терапии в программе, перевести на наш лекарственный препарат, то за счет этого снижения цены сэкономятся средства внутри программы для того, чтобы покрыть и неингибиторных пациентов».

По оценкам компании, это поможет Минздраву сэкономить в следующем году почти 5 млрд рублей за счет снижения стоимости терапии по сравнению с нынешними препаратами. И позиция Минздрава здесь непонятна. Не говоря уже о том, сколько людей не станут в итоге инвалидами. Но обеспечение остальных эмицизумабом предложено возложить на регионы. Будет ли им это под силу — большой вопрос.

Президент Национального агентства по безопасности пациентов и независимой медицинской экспертизе Алексей Старченко в эфире радиостанции «Говорит Москва» назвал инициативу главы департамента лекарственного обеспечения Минздрава Елены Максимкиной антиконституционной. В Нацмедпалате призвали чиновницу уйти в отставку.